آگاه: بینایی برخی از شرکت‌کنندگان در آزمایش این درمان ۱۰۰بار بهتر شد و دو نفر از آنها نیز از بهبود ۱۰هزار برابری بینایی‌شان پس از دریافت بالاترین دوز ژن درمانی جدید خبر دادند. آرتور سیدسیان، مولف ارشد این پژوهش می‌گوید: بهبود ۱۰هزار برابری بینایی به معنای آن است که بیمار بتواند محیط اطرافش را در نور ماه در فضای خارجی ببیند، حال آنکه قبل از دریافت درمان برای مشاهده محیط نیازمند روشنایی زیاد در فضای سربسته بود.یکی از بیماران برای نخستین بار اعلام کرد که قادر به مسیریابی در شب هنگام در فضای خارجی و در نور آتش حرکت کند.آزمایش‌های بالینی با همکاری محققان دانشکده پزشکی پرلمن در دانشگاه پنسیلوانیا انجام می‌شود. ژن‌درمانی (ATSN-۱۰۱ ) به‌طور خاص برای هدف گرفتن و اصلاح ژن GUCY۲D طراحی شده است. در فاز دوم و سوم آزمایش ۱۵نفر شرکت کردند که سه نفر آنها کودک بودند. آنها دوزهای ژن‌درمانی را با جراحی به زیر شبکیه تزریق کردند. تمام شرکت‌کنندگان با اختلال بینایی شدید روبه‌رو بودند و در بهترین حالت بینایی آنها ۲۰ به ۸۰ یا بدتر بود. ژن درمانی در این افراد ایمن و تاثیرگذار بود و یک ماه پس از آغاز درمان، فرایند بهبود بینایی آغاز شد و حداقل یک سال ادامه یافت.